mRNA治疗药物进入机体后，可合成mRNA所携带的特异性蛋白，从而达到治疗蛋白缺失疾病。目前，mRNA技术在罕见病领域获得初步研究成果，如甲基丙二酸血症（methylmalonic acidemia，MMA）、囊性纤维化（cystic pulmonary fibrosis，CF）和丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗性mRNA药物。

但该领域也面临着以下痛点：

• mRNA序列/LNP配方的快速筛选
• CMC中LNP制备工艺的线性放大
• 靶向递送系统开发

mRNA序列/LNP配方的快速筛选

针对有大规模mRNA序列/LNP配方筛选需求的客户，迈安纳最新推出的INano^TM HT-Smart全栈式高通量mRNA/LNP筛选工作站能够在3.5小时内完成96个LNP配方的配制及96个样品的制备，同时能够在4-6小时内完成所有样品的纯化。INano^TM HT-Smart的制备条件能够无缝转移至INano其他系列上进行线性放大，助力客户项目/管线的快速研发。

CMC中LNP制备工艺的线性放大

INano平台能够实现从早研级别的INano^TM HT-Smart到GMP级别的INano^TM Optimux的线性放大（without online dilution）；

针对有在线稀释需求的客户，INano^TM Optimux的工艺开发模式支持最低50mL的制备体积，让您能够使用最少的物料对在线稀释工艺进行摸索；另外XNano^TM PCV的四通道芯片，能够针对一些pH/离子浓度敏感的配方进行两步稀释。

靶向递送系统开发

INano^TM HT-Smart能够满足三组分/五组分的靶向递送系统开发，XNano^TM PCV的四通道芯片能够满足抗体偶联/多肽偶联LNP的靶向系统开发。